Pacientes con lupus en Inglaterra en remisión después de ensayo pionero de terapia GM del NHS

Cinco pacientes con lupus en Inglaterra están en remisión después de ser tratados con una terapia revolucionaria que modifica genéticamente sus propias células, en un avance médico que podría ofrecer a las personas una cura, han dicho los médicos.

La terapia con células T CAR (receptor de antígeno quimérico) implica la extracción de un tipo de glóbulo blanco también llamado linfocitos T, que son cruciales para detectar células infectadas o dañadas, e ingeniorizarlos para identificar y destruir la enfermedad. Las células T se devuelven al paciente mediante una infusión para reiniciar su sistema inmunológico.

La terapia ya está revolucionando el tratamiento del cáncer. Ahora los médicos en Londres han utilizado exitosamente la técnica para curar efectivamente a cinco pacientes del NHS con lupus grave con edades entre 19 y 50 años.

La terapia con células CAR T, que los pacientes solo necesitan recibir una vez, podría transformar el tratamiento del lupus y eliminar la necesidad de medicamentos de por vida, dijeron los médicos.

Una de las cinco pacientes dijo que ya no tenía ninguno de los síntomas principales de la enfermedad más de tres décadas después de su diagnóstico. Katie Tinkler también esquió por primera vez en una década y pudo bailar en la boda de su hija.

En un ensayo del NHS dirigido por el centro de fideicomiso de fundación de hospitales del University College London (UCLH) y el University College London (UCL), se reclutaron nueve pacientes con lupus grave. No habían respondido previamente a ningún tratamiento. La mayoría tenía nefritis lúpica, una complicación grave que afecta los riñones.

Seis pacientes recibieron una dosis más baja de CAR-T y tres recibieron una dosis más alta. Cinco de los que recibieron la dosis más baja, a quienes se les dio seguimiento durante un promedio de 11 meses, entraron en remisión en solo unos pocos meses.

Los tres que recibieron la dosis más alta solo han sido seguidos durante tres meses hasta ahora, pero los médicos creen que también podrían lograr la remisión.

Las pruebas mostraron que los pacientes experimentaron mejoras rápidas en los marcadores de la enfermedad, incluyendo una estabilización o mejoría en su función renal, que había sido dañada por el lupus.

El lupus es una enfermedad autoinmune crónica en la que el sistema inmunológico ataca los tejidos sanos, causando inflamación generalizada y daño a órganos como los riñones, pulmones y corazón.

Puede variar de leve a grave, con síntomas que incluyen dolor articular, problemas en la piel, fatiga e inflamación de órganos mayores. Se estima que aproximadamente 5 millones de personas en todo el mundo tienen lupus, que afecta principalmente a mujeres.

El Prof Karl Peggs, director del centro de investigación biomédica de UCLH, dijo que aunque se necesitan estudios más grandes, la terapia con células CAR T podría ofrecer a las personas la posibilidad de una cura. "Estos hallazgos son verdaderamente revolucionarios y ofrecen nueva esperanza a las personas que viven con lupus", dijo.

"Aunque se necesita más investigación, la posibilidad de que la terapia con células CAR T pueda proporcionar un reinicio inmunológico y potencialmente liberar a los pacientes del ciclo de la enfermedad autoinmune crónica marca un paso notable adelante.

"Si estos resultados se confirman en estudios más grandes, la perspectiva de una cura para el lupus puede dejar de estar fuera del alcance".

Tinkler tuvo que abandonar su trabajo como instructora de fitness